Sursa poza si informatii: France24

Într-un pas semnificativ pentru avansarea tratamentelor medicale, oamenii de știință britanici au anunțat o realizare remarcabilă în domeniul terapiei genice care vizează încetinirea progresiei bolii Huntington. Descoperirile recente, care provin dintr-o serie de teste clinice efectuate la University College London, arată rezultate promițătoare pentru pacienți. Esența acestei terapii avansate, cunoscută sub numele de AMT-130, constă în injectarea directă în creier.

Progrese promițătoare

În cadrul acestor studii preliminare, s-a observat că terapia a reușit să reducă rata de progresie a bolii cu aproximativ 75% pe parcursul unei perioade de trei ani pentru unii pacienți. Acest rezultat este considerat o descoperire deosebit de importantă având în vedere complexitatea și severitatea acestei boli degenerative ereditare, care afectează atât coordonarea motorie, cât și funcțiile cognitive și psihice.

Cum funcționează terapia AMT-130

AMT-130 funcționează prin targetarea genei responsabile de producerea proteinei anormale care cauzează degenerarea celulelor nervoase în boala Huntington. Prin introducerea terapiei direct în creier, cercetătorii speră să stopeze deteriorarea progresivă a neuronilor, îmbunătățind astfel calitatea vieții pacienților afectați.

Un orizont nou pentru tratamentele neurologice

Această abordare inovatoare deschide calea către noi modalități de gestionare a bolii Huntington și a altor afecțiuni neurodegenerative similare. Prin atacarea directă a mecanismului biologic de cauzalitate, terapia promite nu doar încetinirea simptomelor, ci și o potențială întârziere a debutului bolii. Continuarea cercetărilor ar putea transforma modul în care aceste boli sunt înțelese și tratate.

Repercusiuni și pași înainte

Succesul acestei prime faze de testare nu înseamnă doar o rază de speranță pentru pacienții și familiile lor, dar și un impuls pentru comunitatea științifică să investească în cercetări suplimentare. Următoarele etape de studiu vor include teste pe un număr mai mare de pacienți și vor analiza nu doar eficacitatea pe termen lung, ci și posibilele efecte secundare ale terapiei.

Specialiștii subliniază importanța colaborării internaționale în domeniul cercetării de vârf, accentuând că parteneriatele globale vor accelera progresul către tratamente personalizate și efective pentru afecțiuni genetice complexe.

Mărturii de la pacienți și familii

În urma acestor rezultate, numeroși pacienți și familiile acestora și-au exprimat optimismul cu privire la viitorul tratamentului bolii Huntington. Deși aceasta este o boală puternic debilitantă, noile descoperiri oferă o rază de speranță pentru îmbunătățirea calității vieții celor afectați.

În concluzie, această realizare a cercetătorilor britanici are potențialul de a schimba fundamental perspectiva asupra tratării bolii Huntington. Cu toate că mai sunt mulți pași de parcurs, începutul promițător al acestor cercetări indică un viitor mai luminos pentru numeroase persoane care se confruntă cu această provocare medicală complexă.